上学
，
对于小石头这家人来说
，
曾经是个遥不可及的梦想
。
小石头是一个脊髓性肌萎缩症患儿
，
确诊时被医生告知有可能活不到两岁
，
并且当时国内无药可治
。
不幸中的万幸是
，
在小石头寻医问药的这五年间
，
两次国家医保药品目录谈判让小石头跨过了生死的门槛
，
也让小石头开始了全新的生活
。
今年9月
，
小石头在社会各界的关怀下
，
顺利地升入小学
。
面对新的生活
，
这个被疾病折磨了七年多但同时又被不幸和幸运同时眷顾的孩子和家庭怎样了
？

小石头出生于2018年3月
，
今年7岁半
。
刚出生时小石头和其他的孩子一样
，
可爱健康
。
但8个月后
，
和同龄的孩子相比
，
小石头的发育出现了问题
。
在辗转了多家医院后
，
一个医生根据经验判断这个孩子可能得了罕见病SMA
，
也就是脊髓性肌萎缩症
。


石头爸爸说那一瞬间
，
他和妻子都感到了绝望
。
因为根据之前查到的资料
，
这个罕见病在当时的国内还没有特效药
。
一些医生和他讲以目前的医学条件
，
孩子几乎没有治愈的可能
。
石头爸爸无法接受这样的现实
，
一家人也无法放弃这个刚来到世界的小生命
。
但寻医问药的结果让他们更加绝望
，
所有的医生都说这个病在当时的国内无药可治
。


后来
，
石头爸爸听说国外有一种特效药
，
一针的价格在90万左右
，
一年要打六针
，
那就是五百多万的天价
，
而且在国内还没有渠道可以购买
。


2019年初
，
一种可以治疗SMA的特效药诺西那生钠注射液获准进入中国
，
但是打一针要70万
，
一年六针就是四百多万
。
这对小石头一家来说真的就是天价
。
石头爸爸找到济南医保局询问相关的医保政策
。
那段时间
，
医保目录谈判刚刚开始不久
，
在电视台做记者的石头爸爸加入了一个病友群
，
群里的人都特别期待诺西那生钠能进入医保
。
带着大家的期待
，
石头爸爸到北京有关部门去反映问题
，
希望这个药能有机会进入到医保药品谈判目录
。


但2019年
，
中国的医保药品目录谈判刚刚起步两年
，
在和一些跨国药企谈判方面
，
经验还比较少
，
而很多罕见病的创新药也才刚刚进入到中国市场
。
那一年
，
生产诺西那生钠注射液的药企没有主动申报
，
这个药最终就没能进入到当年的医保目录谈判
。
一家人看不到一点用药的希望
，
但他们没有一个人想放弃
。
在几乎无望治愈的无助中
，
一家人只能通过给孩子进行不间断的康复训练来延缓小石头肌肉的萎缩
。


2020年
，
SMA这种罕见病被更多的人所了解
，
也有更多的患者知道了这个特效药
。
生产诺西那生钠的药企主动将药价从一针70万降到了55万
，
小石头一家还可通过买赠
，
以一针的价格换取一年六针的用量
。
小石头在康复训练和针剂的作用下
，
肌肉萎缩明显好转
。
但接下来的药费怎么办
？这在这个家里是个大家都不愿触碰的话题
。


2021年新一轮医保药品目录谈判开始启动
。
诺西那生钠的药企主动申报
，
进入了医保谈判
。
罕见病药品用量很小但研发投入巨大
，
价格从55万降到3万
，
医保目录谈判的难度可想而知
，
被网友们称为“灵魂砍价”的医保目录谈判
，
就是希望通过国家的力量在患者
，
企业和医保基金中搭建平台
，
找到最佳平衡点
。


这轮医保药品目录谈判成功后
，
诺西那生钠的价格从55万变成了3万多
，
除去医保报销的部分
，
加上康复治疗
，
小石头每年的治疗药费用降到了10万左右
。
这对一个普通的工薪家庭来说
，
意味着什么是不言而喻的
。
这次医保目录谈判
，
让小石头一家人的生活和小石头的身体情况彻底改变
。


而诺西那生钠这种特效药也在纳入医保药品谈判目录后
，
仅2022年在国内的销量就增长了2.6倍
，
当年就有2812名患者使用了14206针
，
分别是前一年的10.5倍和41.5倍
。
越来越多的SMA患者像小石头一样用上了这款救命药
。


2023年1月
，
在小石头打到第九针的时候
，
第二款用于治疗SMA救命药利司扑兰进入了医保药品目录谈判
，
让小石头一家人有了更多的选择
。


从无药可用
，
到对天价医药费的绝望
，
再到医保药品目录谈判给他们带来的平价药的多重选择
。
五年间
，
小石头一家人见证了医学的发展和医保的政策红利
。
小石头一家成为医保药品目录谈判最大的受益者之一
。


今年
，
小石头上学了
。
让石头爸爸没想到的是一所学校因为看了他拍的孩子的康复训练视频
，
主动联系了他们
。
学校不仅热情地为小石头入学主动打开了大门
，
为了方便小石头在校学习
，
还在暑假做了厚厚的预案
，
济南高新区教育文体部也开了专门的会议商量小石头上学的事
。


学校在小石头班级的门前台阶铺了坡道
，
班主任也把小石头的座位安排在了进出门最方便的地方
，
在学校教职工停放电动车的地方还给小石头的电动轮椅预留了车位
。
最暖心的是给陪读的爷爷安排了专门的座位和休息室
，
小石头在学校也一天天找到了适合自己的学习方式
。


小石头上学开了个好头
。
但未来也还会面对很多新的难题
。
现在小石头每天下午还要去康复中心做训练
，
爷爷奶奶的年龄越来越大
，
今后的九年义务教育中
，
小石头一家还一定会面对很多新的挑战
。


对于罕见病儿童来说
，
真正地融入社会
，
和普通孩子一样学习和生活并不是一件容易的事
。
小石头是个幸运儿
，
在父母、爷爷奶奶、社会爱心、国家医保制度的托举下
，
他在努力地向前走
。


编导丨郑怡哲 李哲

策划丨张洁

摄像丨曹宇 刘洋 安同庆 范历

责任编辑：梁震

网友看法

1、网友诗成行行：豆包搜索如下：在澳大利亚，政府采购价为11万澳元，折合人民币约55万元，患者自付41澳元，约205元人民币。进步是肯定的，但要走的路还很长，希望罕见病、怪异病的报销比例更广泛的降低[赞]

2、网友端庄优雅小猫nj：国家还是在改革当中，国家的底子还是薄！ 经济还是先建国，再慢慢的普及民众！ 小石头是幸运的小朋友！ 希望你茁壮成长！

3、网友外向钢琴Sv：国家政策温暖民心。为不离不弃的小石头父母点赞，为小石头的勇敢坚强点赞！

4、网友雾雨4007：小石头很幸运！我家SMA娃读到小学毕业，感谢学校领导和班主任等老师的特殊关照，教室一直在一楼，可到了七年级，教室在三楼，天哪……八年级，九年级还要更上1～2层楼，[流泪][流泪][流泪]只能放弃…做父母的对不住娃了[流泪][流泪][流泪]

5、网友漫山剪：国家医保政策暖人心，幸亏小石头赶上了好时代，终于将它从死亡线上拉了过来！祝坚强的小石头早日康复，恢复正常孩子的生活！

6、网友云卷云舒239030202：看看我们中国一百多年的近代史，想想我们的先辈食不果腹衣不遮体生命无常的日子，生活在当下中国是何等幸运！

7、网友龙族波仔：太感动了，国家强大了，对普通百姓做的越来越多越来越好，温暖，自豪，庆幸

8、网友优雅柑桔0e：国家政策温暖民心。为不离不弃的小石头父母点赞，为小石头的勇敢坚强点赞！ 我们国家医保 越来越好[祈祷][祈祷][祈祷]

9、网友邻家大大姐：小石头真够幸运，能踩上国家改革的点，获得新生，祝小石头快快长大，祝祖国更加繁荣富强。

10、网友洒吃洒玩：一家子不容易，从失望到希望再到失望来回哥中煎熬只有自己知道，祝福他们未来少坎坷多坦途

11、网友青涩漂流瓶zOs：什么药这么贵？我们也应研制才是，在中国人面前没有功不破的难关，相信科学家在不久的将来试验成功。

12、网友智勇双全奶酪p：可伶的孩子，幸运的孩子，祝愿孩子早日痊愈！健康快乐！ 祝愿 天下的孩子 都能 健健康康 ！快乐长大！

13、网友AAA千纸鹤AAA：感恩生在社会主义大中国！ 感动小石头不屈不折与命运抗争一家人！ 让我们珍爱生命，珍惜健康！ 愿小石头早日康复！

14、网友春华秋实284761848：国家政策温暖民心。为不离不弃的小石头父母点赞，为小石头的勇敢坚强点赞！

15、网友相逢胜无数：医保谈的不是简单的降价，是给每个想活下去的人留的门；政策落的不是纸上的字，是托着千万个家庭往前走的手。中国医保，一生守护[握手]

16、网友池边弄影：从天价药到平价治疗，医保让生命有了选择，这才是民生温度！

17、网友小和常乐：这样药企很值得敬佩

18、网友魔法天空mJ：中国社会主义优越！中国人民幸福安康！[玫瑰][玫瑰][玫瑰]

19、网友ken_zyj：国家医保药品谈判绝对是“灵魂砍价”，国家医保药品谈判专家“张劲妮”每次都是竭尽全力为病人争取，感谢国家医保局这些年做出的努力。谢谢！

20、网友蒙光昌：希望我们的科学家好好努力，研究出更多更好的罕见病克星药，造福于人类